Bella la nuova copertina di Neuron.

La proteina sulla destra è una porzione della struttura di un AAV, cioè di un virus adeno-associato. Questa famiglia di #virus promette bene come vettore per numerose terapie geniche, in particolar modo per quelle che riguardano il sistema nervoso. La sicurezza d'uso degli AAV è sempre più validata negli umani, il suo tropismo neuronale è forte. A questo aggiungete alcuni successi già riportati in terapia e capirete perché al momento gli AAV sono il vettore di prima scelta per il trasferimento genico.

Più nel dettaglio, gli AAV hanno ottenuto risultati dimostrabili, se non notevoli, in dozzine di studi clinici che vanno dalla somministrazione di piccole dosi per rimediare a disordini neuro-sensoriali come la malattia infantile di Refsum (IRD) ad iniezioni sistemiche a dosi elevate votate all'incremento della capacità di trasduzione dei motoneuroni spinali in pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA).

Cover: Copertina disegnata per la review di Hudry-Vanderberghe: Therapeutic AAV Gene Transfer to the Nervous System: A Clinical Reality

Fonti: