In Cina hanno impiegato CRISPR per indurre mutazioni su embrioni umani
Di Cina e bioetica abbiamo già discusso qualche tempo fa, a proposito della clonazione dei due piccoli macachi. A questo giro si parla ancora di primati, ma della nostra specie. Premettendo che andarci di CRISPR su embrioni umani senza adeguata sperimentazione e studi tossicologici dietro è a dir poco non etico (*vedi nota in basso), il fatto che il signor He Jiankui abbia dichiarato d'essere riuscito nell'impresa di immunizzare prima della nascita queste due gemelle dal virus dell'HIV è cosa tutta da dimostrare e ancora, nonostante la prevedibile e giustificabile risonanza mediatica, non c'è uno straccio di paper in vista.
Va detto che il punto non è rallentare le tempistiche della ricerca per amore del protocollo, ma ricordare che i protocolli sono stati messi in piedi per amore della sicurezza e quindi andarci coi piedi di piombo quando si tratta di tecniche ancora in evoluzione è il minimo, soprattutto se per indurre mutazioni che non è detto siano così vantaggiose. Insomma le cose vanno fatte, fatte in fretta, ma fatte bene. Un'altra critica al Dott. Jiankui giunge da se stesso, come potete ascoltare nel video incorporato qui sopra:"Se qualcosa va storto, questo potrebbe rovinare l'intero campo, poiché le persone potrebbero perdere fiducia nella tecnica."
Cosa sappiamo al momento: sette coppie cinesi costituite da padre malato di AIDS e madre sana, hanno ottenuto gratuito accesso alla FIV (fecondazione in vitro) in cambio della disponibilità a partecipare alla sperimentazione. Era del tutto necessario? No. Se il padre è malato è possibile ridurre la carica virale e permettergli di fare figli quasi senza metterli a rischio, anche senza passare dalla FIV. Ben altra questione se quella infetta è la madre. In ogni caso sono stati ottenuti gli embrioni desiderati e poi sono stati trattati con Crispr-Cas9, inattivando così un gene necessario alla produzione di una proteina di membrana a sua volta fondamentale per l'ingresso del retrovirus nelle cellule.
L'inattivazione è riuscita? Loro dicono di sì.
Gli embrioni sono quindi stati impiantati e sono nate due bambine, di cui solo una omozigote (e che quindi non dovrebbe esprimere del tutto la proteina). L'altra, eterozigote, dovrebbe avere metà delle copie del gene (e quindi dovrebbe comunque essere esposta al virus, nonostante tutto). Continuo ad usare il condizionale perché per le mani abbiamo esclusivamente le loro dichiarazioni.
Certo è innegabile a questo punto una certa curiosità per l'eventuale paper che spero di leggere a breve e, ovviamente, si spera anche che la mutazione (o le mutazioni, dato che non sappiamo se l'intervento sia stato sufficientemente accurato da toccare solo quel gene) non comporti (o comportino) complicazioni per nessuno. E per "nessuno" intendo "nessuno sul lungo periodo", dato che qui la mutazione è ereditabile dalla prole delle bambine, per cui se anche dovessero mostrarsi sane come due pesci per tutta la vita, questo non sarebbe minimamente sufficiente a dimostrare la sicurezza della terapia perché la cosa riguarda pure la generazione successiva. Per non parlare del fatto che non è possibile testarne la riuscita inoculando il virus in ambiente controllato! Ma va beh.
Ultimo problema che tengo a specificare: ammesso che tutto sia andato secondo i piani, va detto che la succitata proteina di membrana è coinvolta anche in altre infezioni virali, quindi non è banale prevedere se la sua inattivazione sarà del tutto vantaggiosa in caso di infezioni mediate da altri tipi di virus.
*Nota a margine: "ma i genitori erano d'accordo!", dirà qualcuno. Ebbene, i genitori non contano nulla dinnanzi al diritto inalienabile alla salute del nascituro, che è pure il motivo per il quale se i genitori sono d'accordo a curarti la TBC coi distillati floreali, avranno pure ragione (gli specialisti) a curare forzosamente il pargolo in adeguate strutture ospedaliere e con i farmaci necessari. Ben diverso è se a decidere per se stesso è un adulto che mette a rischio solo la propria persona. Però è pure vero che le due situazioni sono distanti anni-luce e che questa sull'uso di Crispr prsenta luci ed ombre e non solo queste ultime.
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